ED基因治疗的缺点

ED基因治疗的缺点

由于逆转录病毒载体对宿主细胞染色体的整合具有不确定性，并有一定的致癌性，因而限制了其应用。

而非病毒介导法目的基因转移率不高；因而腺病毒载体及腺相关病毒载体介导的基因转移受到重视。

ED的NOS基因治疗主要采用此方法。主要是高效转染和长期表达尚不够满意。

ED基因治疗的思路

主要有三种：

一是通过对体内基因的铜元重组在原位精确地修复缺陷基因，称为基因矫正或置换疗法；

二是不去除异常基因，通过向患者体内导入正常的外源基因以补偿缺陷基因的功能。

称为基因增补疗法，这是目前基因治疗的主要方案；

三是导入细胞因子等非特异性基因，以增强患者的免疫力。